10-р сарын 11-нд2024 онд Хятадын Үндэсний Эмнэлгийн Бүтээгдэхүүний Захиргаа (NMPA) нь судалгааны шинэ эмийн (IND) өргөдлийг баталсан.Системийн чонон хөрвөс (SLE – ITP)-ийн дархлааны тромбоцитопенийг эмчлэх зориулалттай CD19-ийн зорилтот аутологийн химер антиген рецептор (CAR)-Т эсийн эмчилгээ болох Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19 тарилга). Энэ бол Хятадад аутоиммун өвчнийг эмчлэхээр батлагдсан Inaticabtagene Autoleucel-ийн анхны IND юм.
Inaticabtagene Autoleucel нь өвөрмөц CD19 scFv（HI19a） болон дэвшилтэт үйлдвэрлэлийн процессоор онцлогтой CD19 CAR-T эсийн эмчилгээний бүтээгдэхүүн юм. Inaticabtagene Autoleucel нь Хятадад үйлдвэрлэсэн анхны өмчийн CD19-д чиглэсэн CAR-T бүтээгдэхүүн бөгөөд Хятадад B-ALL-д зориулсан анхны арилжааны CAR-T эсийн эмчилгээний бүтээгдэхүүн юм. Inaticabtagene Autoleucel нь насанд хүрэгчдийн r/r B-ALL, r/r DLBCL, хүүхэд, өсвөр насныхны r/r B-ALL, янз бүрийн аутоиммун өвчин зэрэг хэд хэдэн заалтад хэрэглээгээ өргөжүүлж байна. Дахилттай эсвэл тэсвэртэй том В эсийн лимфомыг эмчлэх шинэ эмийн хэрэглээ (NDA)-г NMPA 2024 оны 9-р сард баталсан.
SLE нь системийн аутоиммун өвчин бөгөөд ихэвчлэн олон эрхтний гэмтэлд хүргэдэг. Хэвийн бус В эсүүд болон аутоэсрэгбие нь SLE-ийн эмгэг жамд чухал үүрэг гүйцэтгэдэг. SLE нь ялтас эсийг хэт ихээр устгах, тухайлбал SLE-ITP үүсгэдэг. SLE-ITP нь Хятад SLE өвчтөнүүдийн ойролцоогоор 16%-д тохиолддог бөгөөд SLE-ITP өвчтөнүүдийн ихэнх нь стероид, дархлаа дарангуйлагч, биологийн эмэнд маш муу хариу үйлдэл үзүүлдэг бөгөөд ихэвчлэн эрхтэн цус алдах эрсдэлтэй байдаг бол тэдний урт хугацааны амьдрах хугацаа харьцангуй муу байдаг.
Энэ оны 7-р сард нэр хүндтэй "Шинэ Английн Анагаах Ухааны Сэтгүүл"Бээжингийн Холбооны Анагаах Ухааны Коллежийн эмнэлгийн Ревматологийн тасгийн профессор Зэн Сяофэн, профессор Ли Менгтао, профессор Жоу Даобин нарын хамтран бичсэн "SLE-ийн тэсвэртэй дархлааны тромбоцитопени дахь CD19 CAR Т эсүүдийн эсрэг судалгаа"-г нийтлүүлэв. Энэхүү судалгаагаар SLE-ITP-ийг эмчлэхэд Инатибтаген Автолейцелийн урт хугацааны үр нөлөө, аюулгүй байдлыг харуулсан бөгөөд CAR-Т эсийн эмчилгээний асар их боломжийг онцолсон.
38 настай эмэгтэй 2014 онд SLE-ийн оноштойгоор эргэж болох протеинурия, үе мөчний үрэвсэл, байнгын тромбоцитопенитэй байсан. Өмнө нь өндөр тунтай глюкокортикоидууд (метилпреднизолон импульс), гидроксихлорохин, судсаар дархлааны глобулин, такролимус, циклоспорин А, сиролимус, ритуксимаб, даназол, элтромбопаг, рекомбинант хүний тромбоцитопени зэрэг эмчилгээ хийлгэж байсан ч тромбоцитопени буураагүй. Ялтас эсийн тоог куб миллиметр тутамд 10,000-20,000 байлгаж, эцэст нь 2023 оны 7-р сард куб миллиметр тутамд 10,000-аас доош буурсан.
Тухайн үед түүний мөч дээр пурпура болон экхимоз, амны хөндийн цус цэврүү, буйлнаас цус гарах зэрэг шинж тэмдэг илэрсэн. Түүний чөмөгний түрхэцэнд миелопролифераци идэвхтэй, мегакариоцитын боловсорч гүйцэх чадвар буурсан нь илэрсэн. CAR Т эсийн дусаахаас өмнөх сард зөвхөн бага тунтай преднизон (өдөрт 5 мг) болон гидроксихлорохин (өдөрт 0.2 г)-ийг хэрэглэсэн. Инати-цел үйлдвэрлэхэд аутологийн шинэ лейкаферез ашигласан. CAR Т эсийн эмчилгээний өмнө −5, −4, −3 өдрүүдэд өдөрт флударабин (биеийн гадаргуугийн талбайн квадрат метр тутамд 25 мг тунгаар), −5, −4 өдрүүдэд циклофосфамид (квадрат метр тутамд 250 мг тунгаар)-аар лимфодеплетик хими эмчилгээ хийсний дараа биеийн жингийн килограмм тутамд нийт 500,000 CD19 CAR Т эсийг хэрэглэсэн.
Инатибтаген Аутолейцел тарилгын дараа өвчтөний ялтас эсийн тоо үргэлжлүүлэн нэмэгдэж, эмнэлзүйн бүрэн хариу урвал үзүүлж, глюкокортикоид болон бүх дархлаа дарангуйлагчдыг зогсоосон. Одоогийн байдлаар өвчтөн үндсэндээ хэвийн амьдралдаа эргэн орсон.
Одоогийн байдлаар Хятадад CAR-T-ийн бусад олон клиник туршилтууд явагдаж байгаа бөгөөд тэд өвчтөнүүдийг хайж байна. Шинэ эм, технологийн талаар зөвлөгөө авахыг хүсвэл та Бээжингийн Өмнөд бүсийн Хавдар Судлалын Эмнэлгийн Олон Улсын Тастай холбогдож болно.
Утасны дугаар：4008803716
Email：myimmnet@163.com
Ашигласан материал
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Нийтэлсэн цаг: 2024 оны 11-р сарын 8