8-р сарын 7-нд Үндэсний Эмийн Бүтээгдэхүүний Захиргааны (NMPA) Эмийн Үнэлгээний Төв (CDE) нь дахилттай/тэсвэртэй Т эсийн цочмог лимфобластын лейкеми/лимфома (r/r T-ALL/LBL)-тай насанд хүрсэн өвчтөнүүдийг эмчлэхэд зориулагдсан PA3-17 тарилгыг шинэлэг эмчилгээний зориулалтад оруулах санал гаргаснаа зарлав.
Одоогийн байдлаар Хятадад хорт хавдрын эсрэг шинэ технологийн олон тооны клиник туршилтууд хийгдсээр байгаа бөгөөд өвчтөн хайж байна. Шинэ эм, технологийн талаар зөвлөгөө авахын тулд Бээжингийн Өмнөд бүсийн Хавдар судлалын эмнэлгийн Олон улсын тасагтай холбогдож болно.
Утасны дугаар: 4008803716
WeChat ID: 17801183037
И-мэйл хаяг:myimmnet@163.com
Дахилттай/тэсвэртэй Т-лимфобластын лейкеми/лимфома (r/r T-ALL/LBL)-тай өвчтөнүүд өвчний хурдацтай явц, тавилан муу, эмчилгээний сонголт дутмаг зэргээр эмнэлзүйн хувьд илэрдэг. Одоогийн байдлаар 2005 онд FDA-аас зөвхөн Найлабиныг л T-ALL/LBL өвчтөнүүдийг дор хаяж хоёр химийн эмчилгээний горимд хариу өгөөгүй эсвэл эмчилгээний дараа дахилттайгаар эмчлэхээр баталсан бөгөөд ORR нь 31%, CR нь 23% байна. Тиймээс бусад үр дүнтэй аргуудыг боловсруулах яаралтай шаардлага гарч байна. Хэвийн Т ба NK эсүүдэд илэрхийлэгддэг, бусад эдийн эсүүдэд илэрхийлэгддэггүйгээс гадна CD7 нь T-ALL/LBL эсүүдэд өндөр илэрхийлэгддэг. Тиймээс CD7 нь T-ALL/LBL-д зориулсан CAR-T эмчилгээг хөгжүүлэх боломжит зорилт гэж тооцогддог. Гэсэн хэдий ч тулгамдсан асуудал бол Т эсүүдэд CD7-ийн илэрхийлэлээс үүдэлтэй фратрицидээс зайлсхийх явдал юм. Судлаачид CD7 нано эсрэгбие дээр суурилсан PA3-17 тарилга гэж нэрлэгддэг CAR-T эсийн тарилгыг боловсруулсан бөгөөд үүнийг CD7-ийн эсрэг уургийн экспрессийн хориглогч (PEBL)-ээр дамжуулан Т эсийн гадаргуу дээрх CD7 молекулын экспрессийг хаах замаар хийсэн.
Дахилттай/тэсвэртэй Т эсийн цочмог лимфобластын лейкеми/лимфома (R/R T-ALL/LBL)-ийг эмчлэхэд PA3-17 тарилгын I үе шатны клиник туршилтын урт хугацааны хяналтын өгөгдлийг EHA 2025 олон улсын нэр хүндтэй эрдэм шинжилгээний бага хуралд танилцуулав.
2025 оны 2-р сарын 19-ний байдлаар нийт 13 өвчтөн хамрагдсан (1, 2, 3-р тунгийн бүлэгт 3 өвчтөн, RP2D бүлэгт 4 өвчтөн), бүгд PA3-17 тарилгыг нэг удаагийн дуслаар хийж, 28 хоногийн тунг хязгаарлах хордлогын (DLTs) үнэлгээг хийсэн. RP2D-ийг энэ тунгаас хойш фармакокинетик, аюулгүй байдал, үр нөлөөнд үндэслэн 2×10⁶ CAR-T/кг гэж тогтоосон. DLT тохиолдоогүй бөгөөд хамгийн их тэвчих тун (MTD)-д хүрээгүй. Цитокин ялгаруулах хам шинж (CRS)-ийн тохиолдол 84.6% (G3:23.1%, G4 байхгүй) байсан бол дархлааны эффектор эстэй холбоотой мэдрэлийн хордлогын хам шинж (ICANS) нь G1-2 (15.4%)-аар хязгаарлагдсан. Үр дүнгийн мэдээллээс харахад хамгийн сайн объектив хариу урвалын түвшин (ORR) 84.6% (11/13) байсан бөгөөд 76.9% (10/13) нь бүрэн ремиссия/бүрэн ремиссияд хүрсэн бөгөөд тоо бүрэн сэргэсэнгүй (CR/CRi). Сонирхолтой нь, 69.2% (9/13, 8 өвчтөн CR) 3 сарын хугацаанд хариу урвалаа хадгалсан бол 50.0% (4/8) нь үүдэл эсийн шилжүүлэн суулгах (SCT) хийлгүйгээр CR-15 сарын дараа CR-ийг хадгалсан бөгөөд тэдний хоёр нь 21 сарын дараа CAR-T эсийг илрүүлж чадсан хэвээр байв. Урьдчилан эмчилсэн [өмнө нь Цусны үүдэл эсийн шилжүүлэн суулгах (HSCT), том хэмжээтэй өвчин >7 см] өвчтөн 28 дахь өдөр CR, 6 сарын дараа хоёр дахь HSCT-д хүрсэн.
PA3-17 тарилга нь урьдчилан эмчилсэн r/r T-ALL/LBL өвчтөнүүдэд сайн тэсвэрлэх чадвар, гүн гүнзгий, тогтвортой клиник идэвхжил харуулсан бөгөөд CR өвчтөнүүдийн 50% нь 1 жилийн хугацаанд амьд үлдэх эсвэл/эсвэл өвчний явц даамжиралгүй үлдсэн байна.
Одоогийн байдлаар Хятадад хорт хавдрын эсрэг шинэ технологийн олон тооны клиник туршилтууд хийгдсээр байгаа бөгөөд өвчтөн хайж байна. Шинэ эм, технологийн талаар зөвлөгөө авахын тулд Бээжингийн Өмнөд бүсийн Хавдар судлалын эмнэлгийн Олон улсын тасагтай холбогдож болно.
Утасны дугаар: 4008803716
WeChat ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Нийтэлсэн цаг: 2025 оны 8-р сарын 13